去除病因是治疗贫血的关键。治疗包括有效的药物治疗，输入红细胞治疗和造血干细胞移植治疗等。一般的药物治疗有服用铁剂，补充铁元素，同时也可以吃维生素c，可以加强铁剂的吸收率。还可用维生素B12和叶酸进行治疗。其他的药物治疗有环孢素治疗，肾上腺皮质激素治疗等等。输红细胞治疗用于重度贫血或者医生觉得需要输入红细胞的患儿，可进行输入红细胞治疗。造血干细胞移植治疗，是取代原本不能造血的干细胞，用来恢复造血功能的。部分小儿再去除病因后可达到治愈。